O que é Danyelza® (naxitamabe)?

Danyelza® é o nome comercial do naxitamabe, um anticorpo monoclonal humanizado que age diretamente contra o antígeno GD2 — uma proteína expressa em grande quantidade na superfície das células do neuroblastoma. O medicamento foi desenvolvido para casos em que a doença voltou após o tratamento inicial (recidivante) ou que simplesmente não respondeu às quimioterapias convencionais (refratária).

Em termos simples: o naxitamabe "marca" as células cancerígenas como alvo, ativando dois mecanismos do sistema imunológico para destruí-las — a citotoxicidade celular dependente de anticorpos (ADCC) e a citotoxicidade dependente do complemento (CDC). Essa ação direcionada é o que o diferencia da quimioterapia tradicional, que age de forma mais ampla.

Aprovação pela FDA e pela ANVISA

O Danyelza® recebeu aprovação acelerada da FDA (agência regulatória dos Estados Unidos) em novembro de 2020, com base nos resultados do estudo BEACON. Esse estudo demonstrou uma taxa de resposta objetiva de 68% em pacientes com neuroblastoma recidivante ou refratário com envolvimento ósseo ou de medula óssea — um resultado expressivo em uma doença com poucas alternativas.

No Brasil, a ANVISA concedeu o registro do Danyelza® em maio de 2023, reconhecendo formalmente sua eficácia e segurança para a população brasileira. O medicamento é administrado em combinação com o fator estimulador de colônias de granulócitos e macrófagos (GM-CSF), que potencializa sua ação e ajuda a controlar os efeitos adversos.

Você pode consultar o registro oficial no portal da ANVISA: Danyelza® — Novo Registro ANVISA.

Estudo BEACON: O ensaio clínico que fundamentou as aprovações do Danyelza® demonstrou que 68% dos pacientes atingiram resposta objetiva ao tratamento — um resultado sem precedente para neuroblastoma recidivante/refratário com comprometimento ósseo ou medular.

Para quem o Danyelza® é indicado?

O Danyelza® é indicado para crianças e adolescentes a partir de 1 ano de idade com neuroblastoma recidivante ou refratário que apresentem acometimento ósseo ou da medula óssea. A indicação pressupõe que o paciente já tenha sido submetido a pelo menos uma linha de quimioterapia de resgate sem resposta adequada.

O neuroblastoma de alto risco, que frequentemente apresenta envolvimento ósseo e tem alta taxa de recidiva, é exatamente o perfil de pacientes para quem o naxitamabe foi desenvolvido. Trata-se de crianças que muitas vezes já passaram por transplante de células-tronco, quimioterapia intensiva, radioterapia e, ainda assim, enfrentam a doença em recidiva — uma situação em que as opções são limitadas e cada nova alternativa representa esperança real.

Qual o custo do tratamento com Danyelza®?

O Danyelza® é um medicamento biológico de alta complexidade. No mercado brasileiro, cada ciclo de tratamento pode custar centenas de milhares de reais. Considerando que o protocolo completo envolve múltiplos ciclos ao longo de meses, o custo total do tratamento frequentemente supera R$ 1 milhão.

Para a imensa maioria das famílias brasileiras, esse valor é absolutamente impossível de ser arcado sem cobertura do plano de saúde ou auxílio judicial. É por isso que a negativa do plano de saúde não pode ser aceita como palavra final — e é aí que o Direito da Saúde desempenha um papel decisivo.

Atenção: O medicamento não é fornecido pelo SUS para neuroblastoma recidivante/refratário. A via judicial contra o plano de saúde é, para muitas famílias, o único caminho viável para acesso ao tratamento.

Por que o plano de saúde nega o Danyelza®?

A justificativa mais comum dos planos de saúde para negar o Danyelza® é simples: o medicamento não consta no rol de procedimentos e medicamentos da ANS (Agência Nacional de Saúde Suplementar). O rol é a lista mínima de coberturas que os planos são obrigados a oferecer.

Os planos usam esse argumento como se fosse definitivo — como se a ausência no rol fosse o fim da discussão. Não é. O STF já analisou essa questão em profundidade e estabeleceu critérios precisos que, quando preenchidos, tornam a negativa ilegal e obrigam o plano a custear o tratamento.

Em outras palavras: o rol da ANS é um piso mínimo, não um teto absoluto. Existem situações em que o plano é obrigado a cobrir além do que está na lista.

O que o STF decidiu — a ADI 7265

Em 2023, o Supremo Tribunal Federal julgou a ADI 7265, encerrando uma discussão que havia gerado insegurança jurídica em todo o país: os planos de saúde são obrigados a cobrir apenas o que está no rol da ANS, ou podem ser compelidos a custear tratamentos não listados?

O STF decidiu que o rol é, em regra, taxativo — ou seja, os planos não são obrigados a cobrir tudo que existe no mercado. Porém, fixou cinco critérios específicos que, quando atendidos cumulativamente, geram obrigação de cobertura mesmo para itens fora do rol.

Para os pais de crianças com neuroblastoma, a boa notícia é que o Danyelza® atende a todos esses critérios:

A orientação do STF é clara: preenchidos esses critérios, o plano não pode simplesmente invocar a ausência no rol para se esquivar da cobertura. A negativa, nesse cenário, é passível de contestação judicial — e os juízes têm reconhecido a obrigação de cobertura.

Como contestar a negativa do plano de saúde?

Se o plano negou o Danyelza®, o caminho mais eficaz é a via judicial. Veja os três passos fundamentais:

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    Reúna a documentação completa

    Você vai precisar de: diagnóstico e histórico médico do paciente; prescrição do Danyelza® pelo oncologista pediátrico; laudo médico fundamentado explicando por que o medicamento é necessário; documentos que comprovem as tentativas anteriores de tratamento; e a negativa formal do plano de saúde (por escrito, com protocolo).

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    Procure um advogado especialista em Direito da Saúde

    A ação contra plano de saúde para fornecimento de medicamento de alto custo tem especificidades técnicas importantes. Um advogado especializado saberá enquadrar o caso nos critérios do STF, construir os argumentos corretos e agilizar o processo.

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    Ajuíze a ação com pedido de liminar

    A ação é proposta na Justiça Estadual ou Federal, com pedido de tutela de urgência (liminar). Em casos de risco à vida ou saúde documentado, o juiz pode deferir a liminar ordenando que o plano forneça o medicamento antes mesmo de o processo ser julgado definitivamente.

Quanto tempo leva a liminar?

Em situações de urgência médica comprovada — e o neuroblastoma recidivante definitivamente configura urgência —, a liminar pode ser apreciada e concedida em horas ou em poucos dias após o ajuizamento da ação. Juízes que atuam na área de saúde estão habituados a analisar esses casos com prioridade, especialmente quando a documentação médica é clara sobre a gravidade e a urgência do tratamento.

A qualidade da documentação faz diferença significativa. Um laudo médico bem fundamentado, que demonstre com clareza o diagnóstico, a indicação específica do Danyelza® e os riscos de não iniciar o tratamento imediatamente, é determinante para que o juiz defira a liminar rapidamente.

Por isso, a orientação é não perder tempo: assim que o plano negar, busque orientação jurídica imediatamente.

Famílias têm conseguido na Justiça?

Sim. Nos anos que se seguiram à aprovação do Danyelza® pela ANVISA, famílias de crianças com neuroblastoma começaram a recorrer ao Judiciário para garantir o acesso ao medicamento. O novo entendimento fixado pelo STF na ADI 7265, em 2023, fortaleceu consideravelmente os argumentos jurídicos nessas ações.

A lógica que prevalece na jurisprudência mais recente é a seguinte: quando um medicamento tem registro na ANVISA, indicação médica precisa para a condição do paciente e não existe alternativa eficaz coberta pelo plano, a negativa de cobertura viola o direito à saúde garantido pela Constituição Federal — e o Judiciário tem o dever de corrigir essa violação.

Cada caso é único, e o resultado depende das circunstâncias específicas de cada paciente e de como a ação é construída. Por isso, a orientação especializada faz toda a diferença. O escritório Lincoln & Serpa já atuou em casos semelhantes e conhece os argumentos que têm maior efetividade perante os tribunais.